Importanti novità nella lotta alla mielofibrosi, una rara forma di tumore del sangue che ogni anno colpisce circa 350 persone in Italia, con un’incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni.
Il nuovo farmaco momelotinib, un inibitore orale della proteina Jak, si è dimostrato efficace nel contrastare l’anemia, una delle manifestazioni più gravi della malattia.
Secondo i dati presentati al congresso EHA (European Hematology Association), il 66,5% dei pazienti trattati con momelotinib è risultato indipendente dalle trasfusioni dopo 24 settimane di terapia, come evidenziato nello studio clinico Simplify-1. Un risultato significativo che conferma il valore del farmaco anche per i pazienti già trattati con altri Jak-inibitori, come osservato nello studio Momentum, dove momelotinib ha mostrato benefici non solo sull’anemia, ma anche sulla splenomegalia (ingrossamento della milza) e sui sintomi generali.
“La mielofibrosi può evolvere più o meno rapidamente nell’arco di anni, con modalità variabili da paziente a paziente — spiega il professor Francesco Passamonti, direttore di Ematologia al Policlinico di Milano —. Nella fase iniziale assistiamo a un danno alla struttura del midollo osseo, mentre nella fase avanzata si sviluppa la fibrosi midollare con la migrazione delle cellule staminali immature verso la milza e il fegato, causando anemia e ingrossamento della milza”.
Circa il 40% dei pazienti presenta anemia già alla diagnosi, ma la quasi totalità la sviluppa nel corso della malattia, condizione che comporta la necessità di trasfusioni frequenti e un peggioramento della qualità della vita e della sopravvivenza. Le difficoltà legate alla malattia possono compromettere le normali attività quotidiane come camminare, salire le scale o cucinare.
Attualmente, l’unica terapia potenzialmente curativa resta il trapianto di midollo osseo, riservato però a una piccola percentuale di pazienti sotto i 70 anni, a causa dei rischi elevati. Per tutti gli altri, i Jak-inibitori rappresentano lo standard terapeutico. Tra questi, momelotinib si distingue per la capacità di ridurre significativamente la dipendenza dalle trasfusioni e di migliorare i sintomi legati alla malattia.
I nuovi dati, presentati al congresso EHA, sottolineano inoltre come il raggiungimento di livelli di emoglobina superiori a 10 g/dL sia associato a una migliore sopravvivenza globale, rafforzando l’importanza di un trattamento precoce e mirato dell’anemia nella mielofibrosi.
