Raccontare una malattia rara significa restituire spazio alle persone. Significa ascoltare vissuti che spesso restano ai margini.
Il nuovo Libro Bianco Storie di vita con EGPA nasce con questo obiettivo. Un documento che diventa strumento di lavoro, piattaforma di dialogo, agenda operativa per clinici e istituzioni.
Il progetto, promosso da APACS con il supporto di GSK, ricostruisce il percorso dei pazienti con EGPA integrando la dimensione clinica con quella umana. E lo fa attraverso testimonianze dirette, contributi scientifici e analisi delle criticità più urgenti.
Tra i nodi principali emerge il ritardo diagnostico. Molti sintomi iniziali, come asma tardivo, poliposi nasale e rinosinusite cronica, vengono spesso interpretati come allergie comuni. E questo ritardo ha un impatto enorme sulla vita delle persone.
“Questo Libro Bianco rappresenta la nostra voce collettiva. È un appello al cambiamento e alla dignità delle nostre storie” afferma Francesca R. Torracca, Presidente APACS.
Una voce che chiede percorsi chiari, tutele adeguate, presa in carico multidisciplinare.
Sul fronte clinico, il documento richiama la necessità di PDTA uniformi e condivisi.
“L’EGPA viene riconosciuta troppo tardi. Servono conoscenza, formazione e organizzazione. Questo Libro può segnare un vero cambio di passo” sottolinea Augusto Vaglio, Professore Associato di Nefrologia e Coordinatore delle Malattie Rare all’Università di Firenze.
Il lavoro racconta anche le disuguaglianze regionali. Pochissime Regioni hanno già definito un PDTA, tra cui la Lombardia, che rappresenta una buona pratica da estendere.
“Serve un sistema equo, da Nord a Sud” ribadisce Lisa Noja, Presidente dell’Intergruppo Consiliare Malattie Rare.
Nel testo trovano spazio anche le considerazioni delle istituzioni nazionali. Tra queste l’intervento dell’On. Luciano Ciocchetti, che richiama la necessità di un codice di invalidità civile specifico, oggi assente, e che spesso rende difficile accedere a diritti e supporti essenziali.
L’EGPA, vasculite rara e complessa, può colpire diversi organi e presentare sintomi molto eterogenei.
La sua gestione richiede competenze integrate e terapie mirate.
Il documento ricorda inoltre l’importanza dell’innovazione terapeutica. Mepolizumab è stata la prima terapia specifica approvata per l’EGPA, con la possibilità di somministrazione domiciliare, elemento molto apprezzato dai pazienti.
Una terapia però non basta se non è inserita in una rete solida. “L’innovazione funziona davvero solo quando incontra presa in carico, ascolto e collaborazione” sottolinea Valentina Angelini di GSK.
Il Libro Bianco nasce proprio da questa alleanza. Pazienti, caregiver, clinici e istituzioni insieme, per trasformare storie individuali in proposte collettive.
Un passo concreto verso un sistema più umano, tempestivo e vicino ai bisogni reali di chi convive con una malattia rara come l’EGPA.
