Una luce di speranza si accende per le famiglie colpite da una delle patologie oncologiche più aggressive dell’età pediatrica.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato, nell’ambito dei farmaci non di uso corrente, la combinazione terapeutica a base di Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione a radioterapia per il trattamento dei gliomi della linea mediana in età infantile, tra cui il glioma diffuso intrinseco del ponte (DIPG).
La notizia è ufficiale con la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del 20 giugno 2025 (n. 25A03489) e segna un avanzamento terapeutico storico: si tratta infatti della prima vera innovazione clinica in oltre 50 anni per una malattia che, fino a oggi, lasciava ben poche speranze.
La combinazione, messa a punto nel 2009 presso la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha poi ricevuto validazioni cliniche a livello nazionale e internazionale. I risultati sono incoraggianti: la sopravvivenza mediana è passata da 10 a 14,5 mesi, con un sottogruppo di bambini che ha ottenuto una sopravvivenza a lungo termine, facendo intravedere scenari di possibile guarigione.
L’approvazione dell’AIFA rende ora la terapia accessibile tramite il Servizio Sanitario Nazionale, superando le barriere logistiche ed economiche legate alle precedenti importazioni dall’estero del Nimotuzumab, anticorpo monoclonale anti-EGFR.
“Ogni anno in Europa sono oltre 400 i bambini colpiti da questa patologia, circa 40 solo in Italia. L’età media è di appena 7 anni. L’approvazione AIFA rappresenta una svolta concreta. Finalmente una terapia innovativa, messa a punto in Italia, sarà accessibile a tutti i bambini, senza disparità geografiche o economiche”, ha dichiarato Angela Mastronuzzi, Presidente di AIEOP (Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica).
“Siamo riusciti ad aumentare la sopravvivenza mediana e abbiamo casi di guarigione. Il riconoscimento di AIFA certifica uno standard terapeutico che portiamo avanti da anni. Ora sarà garantito in modo equo”, ha aggiunto Maura Massimino, Direttrice della Pediatria dell’Istituto Nazionale dei Tumori.
Il nuovo protocollo prevede la somministrazione concomitante di Nimotuzumab e Vinorelbina durante e dopo la radioterapia, secondo schemi già condivisi in ambito AIEOP.
