La leucemia linfatica cronica (LLC) dispone di una nuova opzione terapeutica rimborsata dal Servizio sanitario nazionale. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria già sottoposti a terapia con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).
La decisione, pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, amplia le possibilità di cura per una patologia ematologica che, nonostante i progressi registrati negli ultimi anni, continua a presentare importanti sfide cliniche nei casi di recidiva o resistenza ai trattamenti.
Cos’è la leucemia linfatica cronica
La leucemia linfatica cronica è la forma di leucemia più frequente negli adulti nei Paesi occidentali. Si tratta di un tumore del sangue caratterizzato dall’accumulo di linfociti B patologici nel sangue periferico e negli organi linfoidi, come linfonodi e milza.
In Italia si stimano circa 3.000 nuove diagnosi ogni anno. La malattia interessa prevalentemente la popolazione anziana: il 40% dei casi viene diagnosticato dopo i 75 anni, mentre solo il 15% riguarda persone sotto i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una lieve prevalenza nel sesso maschile.
Una terapia innovativa per i pazienti già trattati
Pirtobrutinib rappresenta una novità nel panorama terapeutico della LLC grazie al suo meccanismo d’azione non covalente e reversibile. A differenza degli inibitori covalenti di BTK di prima e seconda generazione, il farmaco si lega alla proteina bersaglio con modalità differenti, consentendo di mantenere l’efficacia anche nei pazienti che hanno sviluppato resistenza alle terapie precedenti.
“In Umbria si registrano circa 60 nuovi casi di leucemia linfatica cronica ogni anno”, spiega Paolo Sportoletti, professore associato dell’Università degli Studi di Perugia. “Presso il solo ambulatorio dedicato alla LLC dell’Azienda Ospedaliera di Perugia sono attualmente seguiti circa 800 pazienti, una popolazione nella quale la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche per i casi recidivanti o refrattari riveste particolare importanza”.
Secondo l’esperto, pirtobrutinib si inserisce in modo significativo nel percorso di cura dei pazienti già trattati con inibitori covalenti di BTK, offrendo una nuova possibilità terapeutica in situazioni cliniche particolarmente complesse.
I risultati degli studi clinici
L’efficacia del farmaco è stata valutata attraverso il programma di studi clinici BRUIN.
Lo studio di fase 1/2 BRUIN, pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2023, ha evidenziato risposte cliniche durature anche in pazienti fortemente pretrattati e con caratteristiche prognostiche sfavorevoli.
Successivamente, lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321 ha confrontato pirtobrutinib con le terapie standard nello stesso setting terapeutico, dimostrando una superiorità in termini di efficacia.
“I risultati dello studio BRUIN 321 hanno mostrato un profilo di efficacia e sicurezza particolarmente rilevante nei pazienti già trattati con inibitori covalenti di BTK”, sottolinea Sportoletti. “Le risposte sono risultate durature, con un tempo al ritrattamento superiore a due anni”.
Benefici anche sulla qualità di vita
Un ulteriore elemento di interesse riguarda la tollerabilità del trattamento. Secondo i dati disponibili, pirtobrutinib presenta una limitata incidenza di eventi avversi e un ridotto livello di tossicità.
La terapia viene inoltre assunta per via orale una sola volta al giorno, una caratteristica che può favorire l’aderenza terapeutica e contribuire a migliorare la qualità di vita dei pazienti.
L’impegno nella ricerca oncologica
Pirtobrutinib era già disponibile in Italia, dal mese di ottobre 2024, per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario. Con l’approvazione della nuova indicazione nella leucemia linfatica cronica si amplia ulteriormente il numero di pazienti che potranno beneficiare di questa innovazione terapeutica.
“Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub di Lilly. “Questa approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.
